□ 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원은 국내·외 줄기세포치료제 임상시험 동향을 국가, 질환 등으로 분석한 ‘줄기세포치료제 개발 및 규제동향 2014’를 4월 7일 발간한다고 밝혔다.
○ 주요 내용은 미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials.gov)에 등록된 1,215건의 줄기세포치료제 연구 중 제품 개발을 위해 진행하는 임상시험 277건을 대상으로 ▲국가별 시험 건수 ▲대상 질환별 구분 ▲세포의 종류 등으로 분석한 것이다.
- 277건은 각 국의 의약품 규제당국이 승인한 임상시험 중에서 제약사가 진행 중인 임상시험을 자율적으로 등록한 것을 집계했으며 시험이 중간에 중지된 경우는 제외되었다.
※ 다만, 미국내에서 실시하는 임상시험은 강제적으로 등록해야하지만 미국 이외의 제약사 자국내에서 실시하는 임상시험은 등록되지 않을 수도 있다. 참고로 국내 줄기세포치료제 제품화 개발을 위한 임상시험 승인 건수는 50건(‘15.3월 기준)이다.
※ 미국 임상등록 사이트(www.clinicaltrials.gov): 미 국립보건원(NIH)이 미국 내·외에서 실시 중인 임상시험의 등록을 받아 참여자 등에게 관련 정보를 제공하는 사이트로서 국제적으로 임상시험 동향 분석에 사용
〈 국가별 시험 건수 〉
○ ‘1998년부터 2014년 12월까지 국가별 줄기세포치료제 임상시험 건수는 미국이 135건(49%)으로 전체의 약 절반에 달했으며 그 뒤로 한국(39건), 중국(25건), 스페인(21건), 이스라엘·인도(각 13건), 독일·파나마(각 7건), 영국·말레이시아(각 4건), 일본(1건) 등의 순으로 우리나라는 미국에 이어 두 번째였다.
- 미국, 한국, 중국, 스페인 등은 임상시험 1상과 2상을 각각 진행하는 것보다 시간과 비용을 절약할 수 있는 1/2상 동시 시험 건수가 더욱 많았다.
- 미국의 경우 단계 별로는 효과를 탐색하는 초기임상(1상, 1/2상, 2상)이 124건, 후기임상(2/3상, 3상) 11건을 수행하고 있어, 비교적 최근에 시작한 임상시험이 더 많았다.
- 우리나라도 초기임상 33건, 후기임상 6건으로 초기시험이 많았으며, 1건(퇴행성관절염 관련 시험)을 제외한 38건을 국내에서 진행하고 있었다.
○ 지난해 한해 동안만 살펴보면 전세계적으로 47건의 임상시험이 새로 시작되었으며, 이중 미국이 16건으로 가장 많았고 중국이 10건, 한국 5건 등의 순이었다.
〈 대상 질환별 구분 〉
○ 임상시험을 대상 질환 별로 구분해보면 심장 관련(51건), 신경계(48건), 정형외과(29건), 소화기계(26건), 면역계(21건), 암(20건), 혈관(20건), 안과(12건) 등의 순이었다.
- 우리나라는 척추 손상 등 신경계(9건), 크론병(만성 염증성 장질환) 등 소화기계(6건), 퇴행성 관절염 등 정형외과(5건), 이식편대숙주병·아토피·두경부암 등 면역계·피부계·암(각 3건) 등의 순이었으며 국제적으로 많이 진행되는 심장 관련 시험은 2건으로 상대적으로 낮게 조사되었다.
※ 이식편대숙주병: 면역력 저하 등의 이유로 타인의 면역세포가 들어오는 경우 죽이지 못해 면역력이 저하된 숙주가 공격당하는 면역질환
- 미국의 경우 심장 관련(39건) 시험이 가장 많았고 그 뒤로 신경계(22건), 암(13건), 혈관(10건), 면역계·소화기계(각 8건)등의 순이었다.
○ 지난해 새로 시작한 47건은 신경계(11건), 면역계(6건), 혈액 관련(6건), 심장 관련(5건) 등이었다.
- 국내 5건은 소화기계, 면역계, 암, 근골격계, 신경계 등 각 1건씩 이었다.
※ 참고로 ‘14년 국내에서 줄기세포치료제 제품 개발을 위해 10건 승인
〈 세포의 종류 〉
○ 임상시험에는 특정한 세포 또는 조직으로 분화가능한 성인 중간엽줄기세포(190건)가 가장 많이 사용되었고 그 다음으로 조혈모줄기세포(35건), 신경줄기세포(11건) 등의 순으로 많이 사용되었다.
- 다른 사람의 세포를 이용한 동종유래 줄기세포가 사용된 경우는 147건으로 환자 본인의 세포를 사용하는 자가유래 줄기세포의 사용건(130건)보다 많았으며, 이는 타인의 동종 세포를 사용하는 것이 대량생산에 유리하기 때문으로 풀이된다.
※ 중간엽줄기세포 : 성인의 골수, 지방 등에서 채취한 세포로 특정 세포 또는 조직으로 분화할 수 있는 세포
※ 조혈모줄기세포 : 혈액의 주요한 구성성분으로 분화할 수 있는 세포
※ 신경줄기세포 : 신경세포로 분화할 수 있는 세포
□ 안전평가원은 이번 동향보고서를 통해 국내·외 줄기세포치료제 연구 관련 정보 등을 제공하여 국내 연구개발에 도움이 될 것이며, 향후에도 줄기세포치료제와 관련된 제도 및 연구개발 동향을 지속적으로 제공할 계획이라고 밝혔다.
○ 자세한 내용은 홈페이지(www.mfds.go.kr) → 정보자료 → 자료실 → 통계자료에서 확인할 수 있다.
[식품의약품안전처 2015-04-07]